EduBourseActualitésLe CHMP recommande l'approbation du Cablivi(TM) (caplacizumab)

Le CHMP recommande l’approbation du Cablivi(TM) (caplacizumab)

Premier agent thérapeutique à obtenir un avis favorable du CHMP pour le traitement d’un trouble hématologique rare : le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis

Paris, France – Le 29 juin 2018 – Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP ; Committee for Medicinal Products for Human Use) de l’Agence européenne des médicaments a recommandé l’approbation du Cablivi (caplacizumab) en Europe pour le traitement des épisodes de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTT acquis) de l’adulte. Le PTT acquis est un trouble rare de la coagulation sanguine. Le Cablivi a été développé par Ablynx, une entreprise Sanofi.

La Commission européenne examinera la recommandation du CHMP et sa décision finale sur la demande d’autorisation de mise sur le marché de ce produit dans l’Union européenne sera connue dans les prochains mois.

Dirigé contre le facteur von Willebrand (vWF), le Cablivi est le premier médicament à base de Nanobody® d’Ablynx à obtenir un avis favorable du CHMP. S’il est approuvé, il sera le premier agent thérapeutique spécifiquement indiqué dans le traitement du PTT acquis.

Le PTT acquis est un trouble de la coagulation sanguine d’origine auto-immune au pronostic sévère. Il se caractérise par la formation de multiples caillots dans les petits vaisseaux sanguins de nombreux organes, provoquant une thrombocytopénie, une ischémie et une souffrance des organes, notamment le cerveau et le coeur. Il n’existe à l’heure actuelle aucun produit autorisé pour le traitement du PTT acquis et malgré une prise en charge par échanges plasmatiques et immunosuppresseurs, les patients restent exposés à un risque de complications thrombotiques, à des récurrences et au décès. La réponse potentielle du Cablivi à ce besoin médical non satisfait a été démontrée chez les 220 patients atteints de PTT acquis qui ont participé aux études TITAN de phase II et HERCULES de phase III. Les données de l’étude TITAN ont été publiées dans le New England Journal of Medicine en février 2016 et les résultats positifs de l’étude HERCULES ont été présentés au 59ème Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) en décembre 2017.

S’il est approuvé, le Cablivi sera mis à la disposition des patients via Sanofi Genzyme, l’Entité commerciale globale Médecine de spécialités de Sanofi, et fera partie de la nouvelle franchise Troubles hématologiques rares qui sera lancée en 2019 et qui comprendra également les traitements de l’hémophilie A et B de Bioverativ.

À propos du Cablivi (caplacizumab):

Le caplacizumab est un nanocorps bivalent dirigé contre le facteur von Willebrand (vWF) qui a obtenu la désignation de médicament orphelin en Europe et aux États-Unis en 2009. Il bloque l’interaction des multimères de très haut poids moléculaire du facteur von Willebrand avec les plaquettes et a, par conséquent, un effet immédiat sur l’adhésion plaquettaire et la formation ainsi que l’accumulation de micro-caillots qui s’ensuivent et qui sont à l’origine de la thrombocytopénie sévère, de l’ischémie tissulaire et de la souffrance des organes caractéristiques du PTT acquis. L’effet immédiat du caplacizumab protège les patients des manifestations de la maladie et agit également sur ses mécanismes sous-jacents.

L’efficacité et la tolérance du caplacizumab, en complément d’échanges plasmatiques journaliers et d’un traitement immunosuppresseur, ont été démontrées dans les études TITAN de phase II et HERCULES de phase III. Dans l’étude HERCULES, le traitement par caplacizumab en complément d’un traitement standard a permis d’obtenir un temps de réponse plaquettaire significativement plus rapide (p

Pierre Perrin-Monlouis
Pierre Perrin-Monlouis
Fondateur de Rente et Patrimoine (cabinet de gestion de patrimoine), Pierre Perrin-Monlouis est un analyste et trader pour compte propre. Il vous fait profiter de son expérience en trading grâce à ses analyses financières et décrypte pour vous les actualités des marchés. Son approche globale des marchés combine à la fois l'analyse technique et l'analyse fondamentale sur l'ensemble des marchés : crypto, forex, actions et matières premières.
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